CRISPR THERAPEUTICS ってなんの会社?話題の米国株について

読めんって。

クリスパーセラピューティクスと読みます。

この記事はこんな方におすすめ

  • CRISPR THERAPEUTICSについて知りたい人
  • ゲノム編集を簡単に知りたい人
  • 話題の米国株について知りたい人

ってことで解説します。

CRISPR THERAPEUTICSとは?

  1. スイスのバイオ医薬品企業
  2. ナスダックに上場
  3. CRISPR-Cas9で新しい技術を作ろうとしている
  4. 2020年のノーベル化学賞で注目された技術を使用している
  5. (米)ヴィアサイト、(米)バーテックス、(独)バイエルと提携

 

株価は?

ナスダックに上場来、株価もアゲてます。今年に入って3倍近くになっていますね。

 

事業内容

この会社のようなバイオ医薬系は本当に何をやっているのか分からんのですよ。

同社は、ゲノムデオキシリボ核酸(DNA)への正確な指示された変更を可能にする定期的にクラスタ化されたInterspacedショート回文繰り返し(CRISPR)/Cas9遺伝子編集プラットフォームを使用して製品を開発する。同社は、ヘモグロビン症、腫瘍学、再生医療およびまれな疾患を含む疾患分野における治療プログラムのポートフォリオを有する。主な製品候補はCTX001であり、輸血依存性ベータサラセミアまたは重症鎌状赤血球症を患っている患者を治療するex vivo CRISPR遺伝子編集療法であり、患者の造血幹細胞は赤血球中に高レベルの胎児型ヘモグロビンを産生する。

出典:investigating.com

簡単に言うと、ゲノム編集を用いた、単一遺伝子疾患の治療を目指しているのです。

・・・もっと簡単にいうと、今まではDNAの配列というのは自然に切れたり修復していたりしたのですが、それを狙ってできるようになったのがゲノム編集技術です。

ゲノム編集にはDNA配列を「切る」必要があるのですが、それがCas9という「ハサミ」なのです。

そしてCRISPR-Cas9というのは、そのDNA配列を容易に切って・編集できるという技術なので、遺伝子欠陥を容易に修復できることが期待されているのです。

ターゲットとなる単一遺伝子疾患は10,000種類もあると言われ、多くを占める先天性代謝異常症として、フェニルケトン尿症やメープルシロップ尿症、ホモシスチン尿症、先天性甲状腺機能低下症などがあります。

その市場は2兆ドル規模と言われているので、治療薬の世界を一変させる可能性を秘めているとも言えます。

 

ノーベル賞で注目

CRISPR-Cas9は今年のノーベル化学賞で注目された分野です。

エマニュエル・シャルパンティエ氏(独マックス・プランク感染生物学研究所長)とジェニファー・ダウドナ氏(米カリフォルニア大バークレー校教授)が受賞しました。

論文は2012年に発表され、わずか8年での受賞ということからも考えると、いかにこの技術が発展性のあるものだということが分かるかと思います。

競合は?

同じ技術で争う会社は大きく二社あります。

一つめはアメリカのエディタス・メディシンです。

エディタス・メディシン(EDIT)

最近急騰していますが、同社はCRISPR-Cas9とは少し違う技術を保有しており、また数週間以内に鎌状赤血球貧血症の治療における1/2相試験を開始するとのことです。

 

インテリア・セラピューティクス(NTLA)

次に同じくアメリカのインテリア・セラピューティクス社。

どちらも最近ものすごい伸びを見せていますね。

インテリア社はノバルティスファーマとも提携しています。

トランスサイレチンアミロイドーシスの疾患に対する研究を始める等、多くの投資家も好感する内容を発表しています。

おワン
悪材料入ると一気に下落しそうやな
バイオ系は素人には手出せませんわ
茶碗

まとめ

ということで、本日のまとめです。

CRISPR THERAPEUTICS社はノーベル賞で注目されているCRISPR-Cas9技術を用いたゲノム編集での治療法を確立しようとしている。

CRISPR THERAPEUTICS サイト

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Chawan

茶碗

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